La FDA aprueba medicamento oncológico que ataca un mecanismo genético clave del cáncer

El nuevo medicamento Vitrakvi ataca el receptor específico quinasa que fomenta la aparición de tumores.

El pasado 26 de noviembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) concedió la aprobación acelerada del Vitrakvi (larotrectinib), un tratamiento para pacientes adultos y pediátricos cuyo cáncer presenta un rasgo genético (biomarcador) específico.

Ésta es la segunda vez que la dependencia aprueba un tratamiento para el cáncer fundado en un biomarcador común para diferentes tipos de tumores, y no en el lugar del cuerpo en el que se originaron. La aprobación representa un nuevo paradigma en la creación de fármacos contra el cáncer que son “independientes del tejido de origen”, siguiendo las políticas que la FDA estableció en un documento de orientación técnica dado a conocer a principios de este año.

La eficacia del larotrectinib se estudió en tres ensayos clínicos que incluyeron a 55 pacientes tanto pediátricos como adultos con tumores sólidos que presentaban una fusión génica del RNTQ identificada, sin una mutación de resistencia, y que eran metastásicos o en los que era probable que una resección quirúrgica diera lugar a una morbilidad grave. Estos pacientes no contaban con tratamientos alternativos satisfactorios o presentaban un cáncer que había degenerado después del tratamiento.

El larotrectinib demostró una tasa de respuesta general del 75 por ciento en diferentes tipos de tumores sólidos. Estas respuestas fueron de tiempo indefinido, con un 73 por ciento de ellas presentando una duración de por lo menos seis meses, y 39 por ciento, de un año o más, al momento de analizar los resultados. Algunos ejemplos de los tipos de tumores con una fusión del RNTQ que respondieron al larotrectinib son el sarcoma de partes blandas, el cáncer de glándulas salivales, el fibrosarcoma infantil, el cáncer de la tiroides y el cáncer de pulmón.

El Vitrakvi recibió una aprobación acelerada, la cual le permite a la FDA aprobar medicamentos para afecciones graves con el propósito de satisfacer una necesidad médica insatisfecha haciendo uso de datos de ensayos clínicos que se piensa predicen cierto beneficio clínico para los pacientes. Se necesitan ensayos clínicos adicionales para confirmar el beneficio clínico del Vitrakvi, y el auspiciador está realizando o piensa realizar estos estudios.

La FDA concedió a esta solicitud las designaciones de Evaluación prioritaria y Terapia revolucionaria. El Vitrakvi también recibió la designación de Medicamento huérfano, misma que ofrece incentivos para fomentar y contribuir a la formulación de fármacos para el tratamiento de enfermedades poco comunes.

“La aprobación representa otro paso en un viraje importante hacia el tratamiento del cáncer en función de la genética de sus tumores, y no del lugar en el que se originan en el cuerpo. Ahora tenemos la capacidad de asegurarnos de que el paciente correcto reciba el tratamiento adecuado, en el momento indicado. Este tipo de programa de formulación de medicamentos, el cual reclutó a pacientes con diferentes tipos de tumores, pero con una mutación genética común, no hubiera sido posible hace diez años porque se sabía mucho menos sobre tales mutaciones cancerígenas. Con el uso de nuestra designación de terapia revolucionaria y nuestros procesos de aprobación acelerada, apoyamos la innovación en la creación de medicamentos oncológicos de precisión, y en la evolución de tratamientos más focalizados y eficaces para los pacientes con cáncer”, anunció el Dr. Scott Gottlieb, M.D., delegado de la FDA.

La FDA concedió la aprobación del Vitrakvi a la empresa farmacéutica Loxo Oncology.